안녕하세요. 이약사입니다.
23년 12월 20일까지가 미국 FDA의 네페콘 완전승인 발표 심사 기한이었는데요.
다행히 딱 12월 20일에 IgA신병증 치료제 네페콘의 완전 승인 발표가 났습니다!
너무 기다리던 소식이라서 기쁜 마음으로 관련된 내용을 바로 포스팅을 해보겠습니다.
네페콘(타르페요) 미국 FDA 완전 승인 발표
네페콘이 23년 12월 20일(미국시간) 기준 IgA 신병증 치료제로 완전 승인되었습니다.
이번 승인에서 바뀐 중요한 점은 기존의 가속 승인은 단순히 IgA신증에 의한 단백뇨 감소 용도로 승인이었다면 이번 완전 승인은 사구체여과율 보존에 대한 승인이라는 것인데요.
21년 12월 가속승인 : 소변 단백질-크레아티닌 비율 1.5g/g 이상의 빠른 질병 진행 위험이 있는 원발성 IgA 신병증 환자의 단백뇨 감소 용도 승인
23년 12월 완전승인 : 단백뇨 수준에 관계없이 질병 진행 위험이 있는 원발성 IgA 신병증 환자의 치료
다시 말해 네페콘은 신장 기능 평가를 기반으로 FDA 승인이 된 최초의 IgA 신병증 치료제라는 것을 의미합니다.
FDA 에서 발표한 네페콘 임상 자료
FDA에서는 네페콘에 의해 단백뇨와 사구체여과율이 얼마나 보존되는지 임상데이터를 공개했는데요.
원발성 면역글로불린 A 신병증 성인 환자를 대상으로 네페콘 16mg을 1일 1회 투여와 최적화된 레닌-안지오텐신계 억제제(RASi) 병용요법의 유효성 및 안전성을 평가한 무작위, 이중맹검, 다기관 임상 3상 시험 NeflgArd의 데이터를 기반으로 이뤄졌습니다.
1. 단백뇨 감소 효과
네페콘 복용 군은 대조군 대비 소변 단백질-크레아티닌 비율(UPCR)이 9개월 및 24개월 시점에 약 30-40% 감소하였습니다.
소변 단백질-크레아티닌 비율(UPCR)은 신장 손상의 중요한 지표이긴 하지만 FDA에서는 이것보다 추정 사구체여과율(eGFR)에서의 이득을 더 중시하는 것으로 보였습니다.
최근에 발표했던 스파센탄은 소변 단백질-크레아티닌 비율(UPCR)은 상당히 감소시켰지만 추정 사구체여과율(eGFR)에서의 이득이 크지 않아 많은 실망감을 보였던 것을 보면 알 수 있죠.
따라서 네페콘은 최종 승인에서 추정 사구체여과율(eGFR)에서의 이득을 보여주기 위한 임상시험 결과를 발표했는데요.
2. 추정 사구체여과율(eGFR) 보존 효과
네페콘은 치료 9개월과 이후 15개월의 추적 관찰 기간으로 구성된 24개월, 총 2년 동안의 추정 사구체여과율(eGFR)에 대해 위약 대비 통계적으로 유의한 이점을 제공한 것으로 나타났습니다.
복용 2년차 시점에 네페콘 치료군은 추정 사구체여과율이 6.11mL/min/1.73 m2 감소했고 이에 비해 위약군은 12.0mL/min/1.73 m2 감소했습니다.
즉, 네페콘을 치료받은 환자들의 2년간 신장 기능 악화 수준이 위약군에 비해 50% 감소했다고 나타냈는데요.
어떻게 보면 IgA신증 환자들의 신장 생존율을 2배 늘려준다고 생각하면 되는 수치입니다.
즉, 원래 IgA 신증 환자들이 30년째에 약 30%가 투석을 했었다면 네페콘 복용을 하면 약 10-15% 그러니까 10명 중 1-2명 꼴로 투석을 하게 된다는 것을 의미합니다. 관리를 잘하면 거의 투석을 하지 않게 된다는 것과 같으니 정말 다행이죠.
부작용
네페콘이 FDA 승인을 받을 수 있었던 것은 내약성 그러니까 부작용도 거의 없었기 때문입니다.
임상 연구에서 네페콘(네페콘 치료 환자의 ≥5%에서 발생하며 위약보다 ≥2% 높음)에 대한 가장 흔한 이상 반응은 말초부종(17%), 고혈압(12%), 근육 경련(12%), 여드름(11%), 두통(10%), 상기도 감염(8%), 얼굴 부종(8%), 체중 증가(7%), 소화불량(7%), 피부염(6%), 관절통(6%), 백혈구 수(6%)가 증가였습니다.
대체로 어느 정도 조절가능한 부작용이었으므로 부작용으로 복용을 걱정할 내용은 없었습니다.
향후 일정
이번 승인은 네페콘이 IgA 신병증에 대해 FDA 승인을 받은 최초의 치료제라는 점에서 중요한 이정표가 되는데요.
무엇보다 IgA 신병증의 근본적인 원인을 표적으로 개발되었다는 점에서 고무적입니다.
우리나라는 현재 네페콘캡슐을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원(GIFT) 대상 2호로 지정해 놓은 상태입니다.
GIFT는 글로벌 혁신 의료제품이 신속하게 제품화 될 수 있도록 지원하는 프로그램으로 심사 기간을 최소 25% 단축, 준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사(rolling review) 적용, 품목설명회, 보완설명회 등 심사자와 개발자 간 긴밀한 소통, 규제 관련 전문 컨설팅 등 다양한 지원을 해줍니다.
자료들에 따르면 2024년 말 그러니까 내년 말쯤에는 국내에 들어와서 환자들에게 쓰이지 않을까 예상된다고 하니 조금만 더 기다리시면 될 것 같습니다.
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불붙은 IgA 신증 치료제 개발
네페콘에 이어 트래비어 테라퓨틱스사의 필스파리(Filspari), 노바티스의 입타코판(Iptacopan), 시베프렌리맙(Sibeprenlimab)까지 현재 다수의 IgA 신증 치료제가 개발 중입니다.
특히 세계 2위 제약회사인 노바티스가 최근 미국 바이오텍 치눅 세라퓨틱스를 인수하며 IgA 신증 치료신약 개발을 위해 박차를 가하고 있습니다. 시베프렌리맙, 아트라센탄이 치눅 세라퓨틱스가 개발 중이던 신약이었는데요.
시베프렌리맙은 최근 임상 2상을 공개했는데 굉장히 좋은 성과를 거둬 기대가 되는 신약 중 하나입니다.
과거 BION-1301이라는 이름으로 포스팅한 적이 있으니 참고하시면 좋을 것 같습니다.
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현재 다양한 메커니즘으로 IgA 신증 치료제를 개발하려고 하니 환자분들은 조금만 더 힘내시고 관리하신다면 분명 좋은 소식이 있을 것으로 예상됩니다. IgA 신증 환우분들 화이팅입니다!